تقنية توصيل mRNA المبتكرة قد تصحح التشوهات الجينية قبل الولادة

في دراسة جديدة أجرتها جامعة كاليفورنيا في ديفيس وجامعة كاليفورنيا في بيركلي، طور الباحثون طريقة لتوصيل mRNA إلى خلايا دماغ الجنين، مما قد يوفر طريقة لتصحيح الاضطرابات الوراثية مثل متلازمة أنجلمان وريت قبل الولادة. عن طريق حقن الحمض النووي الريبي المرسال (mRNA) المعبأ في جسيمات دهنية نانوية (LNPs) مباشرة في خلايا دماغ الجنين، أظهر البحث نتائج واعدة في نموذج فأر لتحرير الجينات في الدماغ النامي، حسبما ورد في ACS Nano.

فهم التكنولوجيا

تعمل تقنية LNP المستخدمة هنا بمثابة “وسيلة توصيل” للmRNA، والذي يعمل بمثابة مخطط بروتيني في الخلايا. من خلال توصيل mRNA الذي يوجه الخلايا لبناء الإنزيم Cas9، الذي يمكنه تحرير الجينات، الباحث نجح في استهداف الخلايا في دماغ الجنين. يمكن لهذه الطريقة تصحيح الطفرات الجينية في مراحل النمو الحرجة، مما قد يؤدي إلى إيقاف التغيرات الضارة في الخلايا قبل الولادة. الباحث الكبير د. ويشير أيجون وانغ، أستاذ الهندسة الطبية الحيوية بجامعة كاليفورنيا في ديفيس، إلى أن هذا النهج يسمح بتصحيح الجينات المعيبة خلال فترة حرجة من نمو دماغ الجنين.

الآثار المترتبة والفوائد لتحرير الجينات في الرحم

يقدم هذا البحث نموذجًا لكيفية علاج حالات النمو العصبي مبكرًا، قبل أن يتشكل الحاجز الدموي الدماغي، والذي يحد عادةً من العلاج بعد الولادة. قد يوفر تصحيح الخلايا مبكرًا فوائد أكثر استدامة، خاصة وأن أعدادًا كبيرة من الخلايا العصبية في المناطق المهمة للذاكرة والإدراك قد ثبت أنها تحتوي على مواد وراثية صحية.

مستقبل علاج LNP مرنا

تقلل طريقة LNP أيضًا من خطر الالتهاب، وهو تحدٍ شائع في توصيل mRNA إلى الدماغ. يضع هذا البحث الأساس للعلاجات المستقبلية التي تستهدف الجهاز العصبي المركزي، حيث يمكن أن يؤدي العلاج المقدم في الرحم إلى نتائج صحية أفضل عند الولادة. ويخطط الباحثون لمواصلة تطوير هذه التكنولوجيا لمعرفة ما إذا كان يمكن تطبيقها على نطاق أوسع في الوقاية من الأمراض قبل الولادة، مع تطبيقات أوسع محتملة في الحالات الوراثية الأخرى.